Trace Neuroscience的首个研制项目是一款靶向编码UNC13A蛋白的mRNA的ASO疗法，旨在维护并或许改进肌肉功用。

  该公司的建立根据联合发起人一起得出的相关发现，这些发现将TDP-43蛋白的反常功用与UNC13A蛋白的缺失联系起来，而UNC13A是大脑和脊髓神经元通讯的重要组成部分。

  约97%的ALS患者发生的UNC13A蛋白缺乏，而该蛋白直接受控于调理RNA剪接的TDP-43蛋白。当TDP-43无法正常作业时，编码UNC13A的mRNA被反常剪接，阻止了UNC13A的发生。Trace Neuroscience的ASO候选疗法旨在经过直接结合编码UNC13A的mRNA来调理其工艺流程，保证正确的剪接，然后纠正突触功用障碍，维护神经细胞信号传导。

  该公司表明，康复UNC13A蛋白功用的立异疗法有望用来医治其它一系列神经退行性疾病。

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