全球首个渐冻症治疗药物托夫生注射液在国内获批上市，仅适用于2%的渐冻症患者。

  02蔡磊，一位患有渐冻症的京东集团原副总裁，尽管新药带来希望，但仍无法改善他的病情。

  03由于托夫生是一种基因型的药物，只适用于SOD1基因型的患者，而这一基因型的患者仅占渐冻症患者群体的2%。

  04蔡磊团队与多家科研机构、药企、医疗机构合作，共同推进渐冻症药物研发和治疗进展。

  05目前，蔡磊成立的渐冻症患者数据平台已链接近15000名患者，建立了大规模的患者血液和脑脊液蛋白组学等科研样本平台。

  据大象新闻10月19日报道，近日，国家药监局官网公布消息，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用来医治SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全世界首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛的关注。

  10月17日，京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示，很谢谢国家的急速引进和药企的努力，新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望，但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者，“因为托夫生是一种基因型的药物，只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者，而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。”

  工作人员还介绍，基因型的渐冻症患者只占到所有患者群体的10%左右，剩下的都属于散发的患者。“蔡磊是属于剩下90%的散发型患者。”

  此外，蔡磊的健康情况也非常关注，蔡磊团队工作人员说，自今年上半年以来，蔡磊的身体健康情况持续下滑，今年5月份，蔡磊曾因一场感冒住进了ICU，“与普通人不一样，对常人来说一场普通的感冒，对他来说就可能会引起病情严重恶化”。

  目前，在日常生活中，蔡磊还需要在人搀扶的情况下站立和行走，说话、发声、呼吸、吞咽等日常功能也变得更困难。“团队担心工作室人多，会发生交叉感染，目前蔡总在家居家办公，我们接触他的时候，也都需要佩戴口罩，尽可能地降低各种风险。”该工作人员称。

  尽管面临个人困境，蔡磊及其团队仍在积极推动渐冻症药物研发和治疗进展。今年，他们与多家科研机构、药企、医疗机构等进行合作，一同搭建渐冻症药物开发的联合实验室网络。

  “我们也和各方一起，来加速临床前和临床的试验，并且已经合作和推动了100多条渐冻症药物和治疗的管线。目前已经在天坛医院、北医三院、清华大学玉泉医院，还有杭州市第一人民医院等医院启动了一些渐冻症新药的临床研究，并且也获得了一些阶段性的进展。”蔡磊团队工作人员还向记者表示，蔡磊成立的渐冻症患者数据平台目前已经链接了近15000名患者，“这已经是世界上最大的以患者为中心的360度全生命周期的渐冻症科研数据平台，蔡总还呼吁了一个千人志愿遗体和脑脊髓组织的捐献，也是从0到1地推动了中国渐冻症脑脊髓病理科研的样本库的搭建。”

  同时，蔡磊团队还与华大集团、中科院超算中心合作，进行渐冻症患者规模化开放基因库的建设和分析，建立了大规模的患者血液和脑脊液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、iPSC分化运动神经元、ALS类器官等科研样本平台。